又一抗癌神药面世

美国波士顿生物技术公司Tsaro最近爆出重大新药消息，抗癌新药Niraparib的三期临床实验结果好得出乎意料，6月30日，该公司股票价格开市后从37美元飙到77美元。Tsaro股价之前一年内已经跌了33%。

Niraparib是PARP基因（polyADP-ribospolymras是DNA修复酶，caspas酶切激活）靶向药物，主要针对BRCA1/2基因突变癌症患者，如卵巢癌和乳腺癌，最新研究数据是来自晚期卵巢癌。晚期卵巢癌第一次化疗往往效果理想，但绝大多数都会复发，需要第二次化疗。在第一次化疗结束后，一般缺乏针对性治疗方法和药物。更为尴尬的是，第二次化疗往往不能产生理想效果，因为癌细胞已经经历一次考验，掌握了逃避化疗药物的生存技巧。

最新药物Niraparib是在第一次化疗结束后服用，研究结果发现有BRCA基因突变的卵巢癌，第一次化疗后，如果保持每日口服Niraparib一次，中位“无进展生存时间”竟然能从5.5月（对照组）延长到21个月。“无进展生存时间”是指肿瘤疾病患者从接受治疗开始，到观察到疾病进展或任何原因死亡之间这段时间。无进展生存时间是药物研发临床试验常用指标，用以判断药物在治疗肿瘤方面的疗效。对部分晚期卵巢癌患者来说，这绝对是天大的好消息。

Niraparib是PARP抑制剂，是PARP基因靶向药物，只针对存在BRCA突变癌细胞的患者。PARP和BRCA都是修复DNA突变的基因，随时对细胞复制过程中出现的基因突变进行修复。由于基因突变的方式不同，它们分别负责自己擅长的突变类型。理论上，PARP和BRCA发生突变都可能会因为修复基因突变不力，导致许多突变基因被保留下来，这些细胞就有变成癌细胞的可能。其主研究比较充分的就是BRCA突变，存在这种基因突变的个体，乳腺癌和卵巢癌发生几率分别增加6被和39倍。

癌细胞理论上是生存能力超强的细胞，但对细胞来说，发生基因突变并不是都有利于生存，所以BRCA发生突变细胞容易演化出某些生存能力强的细胞，不要忘记，修复突变的基因不只是BRCA，还有PARP。如果这两个修复基因功能同时丧失，细胞基因突变过于严重，细胞反而无法获得生存优势，反而会走向死亡。最新Niraparib就是基于这样一种逻辑，癌变是修复基因BRCA发生突变，如果把另外一种修复基因也灭活，让发生癌变的细胞降低生存几率，不就实现了治疗癌症的目的了吗。这就是美国总统奥巴马提倡的精准医学最生动的案例。

阿斯利康的Olaparib就是一种PARP抑制剂，去年已经上市，因此Niraparib将是第二个成功上市的PARP抑制剂。因为利润丰厚，这一领域也已经成为众多企业竞争的热土，许多公司都在开发自己的PARP抑制剂。

目前研究的重点是乳腺癌和卵巢癌，但理论上只要携带BRCA突变或别的DNA修复缺陷的癌症，都可以采用这一策略进行治疗。

PARP抑制剂虽然取得了成功，但是这一策略毕竟是阻断了一种重要的修复基因，理论上会导致更多基因突变的发生，或者说有促进其他癌症发生的几率。虽然现在这方面的研究证据还不多，但提前考虑总比视而不见的好。

精准医学向自身免疫疾病转移

这种疾病治疗的策略是破坏细胞进化出的自我保护能力，让发生病变的细胞疯狂，甚至走向死亡。最近有另外一个研究也取得进展，就是利用CarT的研究策略，将产生抗体的B淋巴细胞摧毁，实现治疗某些严重自身免疫疾病的目的。

新研究科学家研究的是一种称为寻常天疱疮（pmphigusvulgaris，PV），寻常天疱疮是一种自身免疫性疾病。寻常天疱疮患者B细胞会产生抗体攻击一种名为桥芯蛋白3（dsmoglin-3，Dsg3）的蛋白，桥芯蛋白3是皮肤细胞粘附在一起的重要分子。寻常天疱疮会引发大范围致命的皮肤水泡。宾夕法尼亚大学的科学家小组设计了一种新型CAR受体，能够让T细胞只攻击产生有害抗桥芯蛋白3抗体的B淋巴细胞。使用的技术是嵌合自身抗原受体，包含自身抗原桥芯蛋白3的片段，这个片段能靶向T细胞找到目标B细胞，并实施绞杀。小鼠研究没有发现这种工程T细胞会发生脱靶效应。这绝对是属于针对病因进行的精准治疗策略。按照这个策略可以对更多自身免疫性疾病进行研究。

LdrmannJA.PARPinhibitorsinovariancancr.AnnOncol.Apr;27Suppl1:i40-i44.

JnnrZB,SoodAK,ColmanRL.Evaluationofrucapariband







































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