喜讯罗氏罕见病及白血病疗法相继获FD

近日，瑞士罗氏集团接连宣布

两项疗法获得FDA批准。

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美罗华?（利妥昔单抗）获FDA批准，用于治疗中度至重度寻常型天疱疮（PV）成人患者。

PV是一种严重可危及生命的、罕见的自身免疫性疾病，以皮肤和黏膜的进行性疼痛水疱为特征1，是天疱疮最常见的类型2，患病率约为十万分之三3。

美罗华不仅是首个获得FDA批准治疗PV的生物制剂，同时也是60多年以来PV治疗领域的首个重大进展。此前，美罗华用于治疗PV先后获得FDA授予的优先审评、突破性疗法认定和孤儿药资格。加上此次获批，美罗华已获批用于治疗四种自身免疫性疾病。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士表示：

此次批准，为PV患者提供了60多年以来首个获批的治疗选择。我们非常高兴，美罗华为患有这一严重疾病的患者提供全新有效的治疗方案。

此次批准，是基于Ritux3研究的数据。该研究的主要终点是在不使用皮质激素2个月或更长时间的情况下在治疗第24个月时的完全缓解率。研究结果显示：

接受美罗华联合口服降低剂量的皮质类固醇（CS）治疗的PV患者，90%达到完全缓解；而接受标准剂量CS单独治疗的PV患者，仅有28%达到完全缓解。

结果支持美罗华治疗成人中/重度PV患者具有显著疗效。

研究结果也已发表在年3月的《柳叶刀》杂志上4。

2

Venclexta?(venetoclax)联合美罗华?（利妥昔单抗）获得FDA批准，用于治疗伴或不伴17号染色体短臂缺失，且既往已接受过至少一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

Venclexta由艾伯维和罗氏合作开发，在美国市场的商业化由双方共同负责，在美国以外的商业化由艾伯维负责。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士表示：

我们非常高兴，Venclexta是同类首个靶向治疗药物，此次获批使其可以惠及更多既往治疗后疾病复发的慢性淋巴细胞白血病患者。Venclexta联合美罗华提供了一种新的无化疗治疗选择，与标准治疗方案相比，可帮助患者显著延长无进展生存期。

此次Venclexta联合美罗华获批用于治疗既往接受过治疗的CLL患者，是基于III期研究MURANO的结果。这一研究结果已于年3月发布于《新英格兰医学杂志》在线版，结果显示：

固定给药周期的Venclexta联合美罗华治疗，与当前标准治疗方案苯达莫司汀联合美罗华相比，可将疾病进展或死亡风险显著降低81%（无进展生存，PFS）（HR=0.19;95%CI0.13-0.28;p0.）。

此前，基于MURANO研究数据，Venclexta联合美罗华获得FDA的优先审评资格，之前还获得FDA突破性疗法认定，用于治疗复发性或难治性CLL。美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐Venclexta联合美罗华方案作为既往接受过治疗的CLL患者的治疗选择（1类，首选）。

参考资料：

1.Medscape.PemphigusVulgaris.Availableat:

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